Представлены положительные результаты исследования генной терапии Tay-Sachs на людях

Болезнь Тая-Сакса встречается редко, но для пациентов и их семей это расстройство является разрушительным. Дети, которым поставлен диагноз, как правило, умирают в возрасте пяти лет. Болезнь была прослежена до мутации в гене, кодирующий фермент Гекса, который играет важную роль в мозге. Гекса разрушает липид, называемый ганглиозидом GM2, который обычно находится на низких уровнях в мозге. Хотя это жироподобное вещество обычно безвредно, ганглиозид GM2 может вызвать серьезные проблемы, если он накапливается, что происходит у пациентов Tay-Sachs.

Continue reading Представлены положительные результаты исследования генной терапии Tay-Sachs на людях at Tajny.Ru.

Поделиться в соцсетях:
Картина дня:
No more posts
No more posts
rusmi24.ru